临床试验
附加信息
目前这些临床研究中，美国DFMO用于高危患儿的维持治疗研究已经取得很大的突破，双价疫苗的研究也在持续进行中，对于复发或难治患儿都有疗效，未来可期，可是国内没有这些相关的药物及研究，因此4期高危患儿在国内结束所有治疗后依然有40%的复发几率，而研究发现DMFO治疗在结束常规治疗两个月内使用可以将这些患儿的复发几率降低到15%，而双价疫苗也需要在结束常规治疗后半年内开始使用效果最好，但国内患儿家庭对于这些治疗的了解很少，也缺乏这些药物在美国临床的信息，不了解美国医院临床治疗的申请流程，当然也有因为语言上的障碍，在申请过程中可能会存在一定困难，从而错过了有效提高患儿长期生存及改善预后的机会，十分遗憾。
DFMO治疗
DFMO是一款上市已久的药物，用于非洲昏睡症，由于适应症单一，并没有被广泛生产和使用。后来，DFMO被发现有减少毛发的作用，被用于一些女性脱毛美容产品中。随着研究发现DFMO可以有效地分解多胺，抑制肿瘤细胞的繁殖，因此引起了儿童肿瘤学家的关注，开始了口服DFMO药物对神经母细胞瘤患儿治疗效果的研究。美国Dr. Sholler医生用近10年时间进行了严格的一期/二期临床试验，研究结果证实了DFMO治疗对于高危神母患儿疗效显著，尤其是对于有基因扩增的高危患儿效果显著，很大提高了高危患儿的长期生存率，且对正常组织基本没有影响，患儿服用后副作用很小，少数患儿出现的副作用都可控并可逆。并且，DFMO已经被证实可以有效地突破血脑屏障，能够有效地阻断头部转移的肿瘤细胞的增殖扩散，对于有头部转移的难治患儿有很好的治疗效果。常规治疗后口服DFMO药物2年的高危神母患儿5年无进展生存率达85%，5年总生存率达95%，这个数据非常振奋人心，将成为所以神母高危患儿及其家庭的福音。目前DFMO治疗已经被美国FDA评价为高危神母患儿突破性疗法，在美国各个州做大规模疗效验证，并已于2023年12月经美国FDA批准在美国正式上市。同时，肿瘤专家们在研究DFMO在诱导化疗治疗中与化疗药物结合使用的效果，初步的研究结果已经显示了DFMO与一些化疗药物的联合使用效果会更佳。美国当前也在经行DFMO+依托泊苷联合方案针对复发及难治高危神母患儿的二期临床研究，并开始接收外籍患儿入组。
GD2/GD3双价疫苗
神经母细胞瘤双价疫苗是美国斯隆医院研发的一款结束常规治疗的神母患儿使用的用于维持治疗的药物。在前面的一期和二期临床试验中有120个孩子使用了这款双价疫苗，研究结果显示双价疫苗使用安全，有一定的效果，但效果并不十分理想。2022年10月，斯隆临床团队根据研究数据重新调整了临床方案，目前新的方案正在进行二期临床试验，试验设置了三种临床实验组（三种不同药物配合方案），随机分组，试验将于2025年结束。
CAR-T治疗
CAR-T治疗是近些年在肿瘤治疗领域的一项突破性疗法，被证实可有效用于高危血液肿瘤及淋巴瘤的治疗中，因此国内外一些肿瘤专家进行临床试验研究CAR-T疗法对于实体肿瘤的治疗效果，其中神经母细胞瘤的CAR-T疗法的研究也在进行中。中国目前针对高危神母也有一些CAR-T临床试验，主要都集中在针对GD2靶点的CAR-T治疗。但目前针对GD2靶点的CAR-T疗法在神经母细胞瘤的治疗中效果并不理想，因此近1-2年开始了针对其他靶点或双靶点的CAR-T疗法的研究。
