常规治疗
诱导治疗
诱导治疗包括化疗和手术,目前国内外主要使用的化疗药物有环磷酰胺,拓扑替康,顺铂,依托泊苷,多柔比星,长春新碱,卡铂,伊利替康和替莫唑胺等。在欧美国家,化疗方案通常是5-6个疗程;而在中国,通常的患者如果后期做免疫治疗,一般是6个疗程的化疗治疗;如果后期不做免疫治疗,一般是10个疗程或更多的化疗治疗。当然也会根据每个患儿的具体情况及对药物的敏感性来调整化疗方案。每两个疗程做一次评估,来评价治疗的效果。化疗期间,由于副作用反应较大,患儿比较痛苦,身体虚弱,容易感染,需要安抚情绪,调整饮食,减少人口密集的活动。在美国化疗中,较多的患者会选择使用鼻饲管来进行营养的摄入,患者会更多的通过医用奶来补充营养。而在中国,肿瘤专家一般不建议使用鼻饲管,更建议患者正常饮食+医用奶粉的方法来维持身体所需的能量和营养。只有患者呕吐反应严重时,通过静脉给与一定量的盐水或葡萄糖的补充,非常严重不能进食的患者给与静脉营养补充。在肿瘤患者化疗期间的膳食上,国内的肿瘤专家也有给与指导,可以按照《肿瘤患者膳食指南》根据孩子的情况给与合理的营养补充。在国内外,手术一般都是在2个或4个疗程化疗后肿瘤尺寸缩小并符合手术指标后进行,尽可能的完全切除肿瘤,最大程度的降低未来原发部位复发的几率。
巩固治疗
巩固治疗包括自体干细胞移植和放疗。目前对于自体干细胞移植治疗有不同的看法。美国斯隆医院和西班牙巴塞罗那儿童医院认为移植的远端副作用很大,对于后期使用Hu3F8的患儿在长期总生存率上并没有改善,因此对于选择使用Hu3F8的患儿不推荐移植治疗。但是,中国的几家最好的儿童医院还是推荐移植治疗,因为移植治疗对于后期使用Hu3F8的患儿在5年无进展生存率上有很大的提高(近15%)。对于使用Ch1418的患儿,美国目前的标准治疗是化疗后进行两次自体干细胞移植,有统计数据表明两次自体干细胞移植治疗对患儿的长期总生存率和无进展生存率都有较好的提高,但欧洲和国内肿瘤专家对于高危神母患儿进行两次移植还是一次移植依然存在着争议,也有很多患儿家长认为移植副作用较大而放弃对患儿进行移植治疗。放疗,即放射治疗,根据患儿的肿瘤位置,转移位置,身体状况等,可以选择速锋刀放疗,TOMO刀放疗,质子放疗。一般的患儿选择速锋刀放疗即可,速锋刀放疗可同时对多个位置进行治疗,精确度高,可医保报销费用相对低一些;TOMO刀放疗对于肿瘤在脊椎位置或有侵犯椎管或头部的神母患儿更好,TOMO的精确度更高,尤其对于患儿头部放疗副作用小,但费用相对较高;质子放疗目前中国只有一家医院可以给儿童进行质子放疗,优点是精确度很高,对正常组织基本副作用很小,对孩子未来的生长发育影响较小,但是费用很高不能医保报销。
维持治疗
维持治疗包括免疫治疗和口服顺式维甲酸。前些年,由于没有免疫药物,国内的高危患儿在结束巩固治疗后,一般是口服顺式维甲酸半年作为维持治疗。可是,顺式维甲酸的副作用很大,而对于高危神母患儿的治疗效果不佳,在欧美国家早已经不作为高危神母患儿的维持治疗药物使用。2020年后,针对神母的两种免疫药物先后进入中国,国内的高危患儿有了最新的免疫药物做为维持治疗使用,对国内高危神母患儿的5年无进展生存率和5年总生存率提高了15%-20%。但是,这两款进口药物费用昂贵,不能医保报销,对于多数患儿家庭是很沉重的经济负担,有相当一部分患儿家庭无力支付高昂的药费而放弃免疫治疗,选择副作用大而效果不佳的顺式维甲酸作为维持治疗。